Announcement

지난 2015년 10월 15일 워싱턴 DC에서 있었던 보건복지부와 KHIDI 주관으로 열린 재미한인 보건 의료인 행사에서 KASBP를 소개하는 자리가 있었습니다. 한국의 정부기관, 기업, 그리고 미국 워싱턴 근처의 연구소, 기업들을 모시고, KASBP를 알리는 좋은 기회였습니다. 발표자는 KASBP 회장인 정재욱 박사 (Jae Uk Jeong, President of KASBP, 2015-2016) 였습니다. 

요즘 항암제 개발에 특히 많이 쓰이는것 같은데, 한국에서 이 분야에 전문가를 찾고 계십니다.  혹 아시는 분이 있으신가요? 

예를들어 Iressa (gefitinib)를 투여하는 경우 환자를  찾을때 therascreen® EGFR RGQ PCR Kit을 사용한다 합니다.  혹 이분야를 잘 아시는 분은 연락주십시오. 

문영춘드림 ymoon@ptcbio.com

The therascreen® EGFR RGQ PCR Kit is a real-time PCR test for the qualitative detection of exon 19 deletions and exon 21 (L858R) substitution mutations of the epidermal growth factor receptor (EGFR) gene in DNA derived from formalin-fixed paraffin-embedded (FFPE) non-small cell lung cancer (NSCLC) tumor tissue. The test is intended to be used to select patients with NSCLC for whom GILOTRIF® (afatinib) or IRESSA® (gefitinib), EGFR tyrosine kinase inhibitors (TKIs), is indicated. Safety and efficacy of GILOTRIF (afatinib) and IRESSA (gefitinib) have not been established in the patients whose tumors have L861Q, G719X, S768I, exon 20 insertions, and T790M mutations, which are also detected by the therascreen EGFR RGQ PCR Kit.

Specimens are processed using the QIAamp® DSP DNA FFPE Tissue Kit for manual sample preparation and the Rotor-Gene Q MDx instrument for automated amplification and detection.

이는 작년 총 27개의 신약이 승인받은 것을 고려할 때, 2014년도 제약 시장이 좀 더 활기를 띨 것으로 보입니다. 다만, 작년 상반기에는 30% 이상 차지했던 항암 신약이, 2014년 상반기에는 20% 미만으로 나타났습니다.  

	Drug (brand name)	Lead company	Indication
1	Dapagliflozin (Farxiga)	AstraZeneca	Type 2 diabetes
2	Tasimelteon (Hetlioz)	Vanda	Non-24-hour sleep–wake disorder
3	Elosulfase alfa (Vimizim)*	Biomarin	Mucopolysaccharidosis type IVA
4	Droxidopa (Northera)	Chelsea Therapeutics	Neurogenic orthostatic hypotension
5	Metreleptin (Myalept)*	Amylin	Leptin deficiency in patients with congenital or acquired generalized lipodystrophy
6	Florbetaben F‑18 (Neuraceq)	Piramal	Imaging of the brain to estimate β-amyloid neuritic plaque density
7	Miltefosine (Impavido)	Paladin	Leishmania donovani, Leishmania braziliensis, Leishmania guyanensis or Leishmania panamensis infection
8	Apremilast (Otezla)	Celgene	Psoriatic arthritis
9	Albiglutide (Tanzeum)*	GlaxoSmithKline	Type 2 diabetes
10	Ramucirumab (Cyramza)*	Eli Lilly	Gastric cancer
11	Siltuximab (Sylvant)*	Janssen	Multicentric Castleman’s disease
12	Ceritinib (Zykadia)	Novartis	Anaplastic lymphoma kinase (ALK)-positive metastatic non-small-cell lung cancer
13	Vorapaxar (Zontivity)	Merck & Co.	Thrombotic cardiovascular events in patients with a history of myocardial infarction or peripheral arterial disease
14	Vedolizumab (Entyvio)*	Takeda	Ulcerative colitis and Crohn’s disease
15	Dalbavancin (Dalvance)	Durata	ABSSSI caused by designated susceptible Gram-positive microorganisms
16	Efinaconazole (Jublia)	Dow Pharmaceuticals	Onychomycosis of the toenails due to Trichophyton rubrum or Trichophyton mentagrophyte
17	Tedizolid (Sivextro)	Cubist	ABSSSI caused by designated susceptible Gram-positive microorganisms

* BLA

최근 발표된 EMA의 2014년 상반기동안 positive opinion을 받은 drug이 39개라고 합니다. 2012와 2013년과의 비교 자료도 함께 있는데요, orphan/non-orphan ratio가 20%에서 30%로 증가한 것을 볼 수 있습니다.

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2014/07/WC500169640.pdf

동물 모델 이야기가 나온 김에 최근 Nature Methods에 실린 재미있는 쥐 실험에 대해 얘기해 보려고 합니다 (Nature Methods:10.1038/nmeth.2935). 쥐들이 여성보다 남성 연구자들에게서 더 스트레스를 받는 다는, 즉 쥐도 남녀차별을 한다는 연구 내용입니다. 쥐들이 남성에게서 나는 체취에 반응하는 것이라고 합니다. 그런데 이러한 결론도 재미있지만 캐나다 맥길대학의 연구진이 사용한 연구방법이 저에게는 흥미롭더군요. 연구자들은 쥐가 통증을 느끼는 정도를 측정하는 방법으로 쥐의 얼굴을 관찰해서 얼마나 얼굴을 찡그리는지 정도를 하나 하나 점수로 매겼다고 합니다 (grimacing scale). 화학자인 저에게는 다분히 주관적이어 보이는 이 방법이 적어도 이 논문 결과를 보면 꽤 신빙성이 있을뿐더러 반복도 잘되는 모양입니다. 어찌 보면 단순히 흥미로운 연구이지만 다른 한 편으로는 이렇게 쥐들이 주위 환경에 민감하다면 쥐를 사용한 실험을 디자인할 때 얼마나 조심해야 할지 경고로도 들립니다.  

동물모델을 이용한 전임상 실험에서 굉장한 효능을 보였던 약물이 막상 임상에 들어가면 80% 이상은 실패한다고 합니다. 하나의 예를 들면 분열증약으로 처방되는 리튬이 루게릭 병의 동물모델인 SOD1 쥐에서 획기적으로 30일 이상 생존률을 높이는 것으로 관찰되었고 그 결과를 기반으로 3개의 다른 임상 3상 실험이 진행되었지만 결국에는 모두 실패했다고 합니다. 거기에소요된 1억 달러 이상의 비용도 문제지만 다른 기회를 잡을 수 있을 지 확실하지 않은 수백명의 임상실험 참여 환자들의 기회비용은 헤아리기 힘들 것입니다.

미국 메사츄세츠 주의 ALS Therapy Development Institute의 Steve Perrin 박사는 최근 Nature에 기고한 글을 통해 동물모델을 사용한 실험과 임상실험의 단절에 대한 이유의 하나로 잘못된 전임상 실험설계를 들고 있습니다. 실제로 페린박사의 연구실에서는 동물모델 실험에서 루게릭 병에 효능이 있을 것이라고 예측되었던 후보약 100여개를 재검증한 결과 어느 하나도 처음 동물실험의 결과를 재현하지 못했다고 합니다. 이 중 8개는 이미 수천 명을 대상으로 한 임상실험까지 가서 실패를 했으니 그 시간적 재정적 손해는 엄청나겠지요. 이쯤되면 동물모델이 과연 유용하긴 한건지에 대한 회의가 들만도 합니다. 

페린 박사는 초기에 시간이 걸리더라도 동물 모델에 대한 검증과 이해가 선행되어야 후속 연구가 의미가 있을 것이라 주장하며 몇 가지 대안을 Nature 지 기사에 내어놓았습니다. 관심있는 분들은 링크된 기사를 읽어보시기 바랍니다. NPR에서도 최근 관련 토픽을 다루었습니다.

신문에 나오는 건강 관련 기사를 관심을 가지고 읽곤 하는데, 어떨 땐 이 기사가 얼마나 근거가 있는 얘기인지 궁금해질 때도 많습니다. 최근에 PlosOne에 난 " Media Coverage of Medical Journals: Do the Best Articles Make the News?"라는 제목의 논문이 바로 이런 궁금증을 해결해 줄지 모르겠습니다.  Brigham and Women's Hospital에서 제출한 이 논문에 따르면 신문에 실리는 건강 관련 연구 기사는 주로 잘 컨트롤 되어 있는 양질의 연구 논문에 대한 것 보다는 저급의 방법론을 사용한 "observational study"가 상대적으로 많이 선택이 된다고 합니다. 신문에 난 것이라면 별 생각 없이 받아 들이는 습관이 있는 분들은 다시 한 번 무엇을 읽고 받아들일지에 대해 생각해 볼 필요가 있겠네요. 관심이 있으신 분들은 링크된 원문을 읽어보시기 바랍니다. 

안녕하세요?

KASBP 회원 여러분!

이제 2011 KASBP 가을 심포지움을 마쳤습니다.

심포지움과 관련하여 저희들에게 조언 또는 격려하고 싶은 말씀이 있으면 이 게시판에 올려 주십시오.

그외 KASBP의 향후 활동과 관련한 의견도 환영합니다.

감사합니다.